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2024年2月29日,是第十七個國際罕見病日,上百個黏多糖貯積癥ⅣA型的家庭,正在面臨斷藥的絕境。該罕見病在全國14億人中僅有100余人確診,患者多為孩子。全球唯一治療藥物“唯銘贊”,7500元一支,按照體重每5斤增加一支藥,且終身用藥,每年藥費高達數百萬元,讓多數患病家庭無力負擔。而且,該藥品即將在今年5月退出中國市場,這些孩子將面臨無藥可用的境地。
杭州的王先生,將兒子每周的注射稱作補充能量。如今,斷藥一年的孩子身體每況愈下,他們一家在期待一種“超級能量”,能夠徹底治愈孩子。被罕見病困住的“黏寶寶”們,遭遇至暗時刻,他們的家人仍在堅持,尋找救治孩子的方法。“我很想救我的孩子,但我已無路可走。”
